2025年12月5日・第219回国会 参議院 沖縄・北方問題及び地方に関する特別委員会 第3号（外部サイト、新しいタブで開きます） の 67 番目の発言（外部サイト、新しいタブで開きます）（全 157 発言）
お答え申し上げます。
近位筋優位遺伝性運動感覚ニューロパチー、通称沖縄型神経原性筋萎縮症につきましては、厚生労働科学研究において、病態の自然史の調査や、先ほどありましたＨＡＬなどの手段を用いた生活の質の向上を含めた治療介入を行ってきたところでございます。
また、ＡＭＥＤ研究におきましても、患者レジストリーの構築や、病態解明や治療法の開発を目指した研究が行われており、患者由来のｉＰＳ細胞を用いて運動ニューロンの分化誘導や、当該患者に対するアンチセンス核酸医薬品の設計と探索を進めてきており、病態の抑止を期待できる有望な結果が得られていると承知しております。
基礎的な研究や診療ガイドラインの作成、そして医薬品等の研究開発まで切れ目なく進めていけるよう、両者の取組を連携させながら、沖縄型神経原性筋萎縮症を含む難病の調査研究等を進めてまいりたいと考えているところでございます。
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秋野公造(公明)
ありがとうございます。今の点、ちょっと私たちも一つの切り口にして検討してみたいと思います。
神山戦略官、ここまでですので、委員長、お取り計らいをお願いいたします。
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横沢高徳(立憲)
神山文部科学戦略官は御退席いただいて結構でございます。
66秋野公造(公明)
ありがとうございました。 資料一に、今日着させていただいているユニホームの、沖縄型神経原性筋萎縮症、患者数は百名いないようであります。私の師匠の、個人情報ですけれども、お母様もこの疾患でお亡くなりになられて、五人兄弟でありますが、四人発症している、お一人だけ発症していないという状況であります。筋肉の力がどんどん落ちていって、最終的には寝たきりのようになってしまうということでありまして、ＡＬＳという似たような病気ありますが、そこと違うのは感覚障害が伴うということでありまして、全く違う病気のようであります。 昨年の議事録を資料一の下にも付けさせていただい…
お答え申し上げます。
近位筋優位遺伝性運動感覚ニューロパチー、通称沖縄型神経原性筋萎縮症につきましては、厚生労働科学研究において、病態の自然史の調査や、先ほどありましたＨＡＬなどの手段を用いた生活の質の向上を含めた治療介入を行ってきたところでございます。
また、ＡＭＥＤ研究におきましても、患者レジストリーの構築や、病態解明や治療法の開発を目指した研究が行われており、患者由来のｉＰＳ細胞を用いて運動ニューロンの分化誘導や、当該患者に対するアンチセンス核酸医薬品の設計と探索を進めてきており、病態の抑止を期待できる有望な結果が得られていると承知しております。
基礎的な研究や診療ガイドラインの作成、そして医薬品等の研究開発まで切れ目なく進めていけるよう、両者の取組を連携させながら、沖縄型神経原性筋萎縮症を含む難病の調査研究等を進めてまいりたいと考えているところでございます。
68秋野公造(公明)
ありがとうございました。 今御答弁いただいたｉＰＳ細胞から神経細胞への分化誘導ができたということは、できたｉＰＳ細胞の質は極めて高かったということだろうと思います。その上で、治療方法が見付かりつつあるということでありますので、これからは期待していきたいと思います。 資料の一の二に、委員の先生方にちょっと共有しておきたくて付けさせていただきました。当委員会におきましても、委員派遣のときに、ちょうど石井委員長でありましたけれども、御配慮いただきまして、こういった希少疾病と生きる方々の御意見なども聞いていただきながら、当時、石井委員長には大分激励のお言葉も…
お答え申し上げます。
昨年の厚生労働委員会における議員からの御指摘も踏まえまして、昨年十月に厚生科学審議会感染症部会薬剤耐性に関する小委員会におきまして、非結核性抗酸菌症、ＮＴＭの実態把握を進めるためのサーベイランス体制を構築するための課題を整理し、議論を行ったところでございまして、引き続き検討を進めているところでございます。
70秋野公造(公明)
一回目の会議を平場で開いていただいたことに感謝申し上げたいと思うんですけど、元々が薬剤耐性菌でありますので、この非結核性抗酸菌自体が薬剤耐性菌でありますので、その意味では、更なる薬剤耐性が起こらないような普及啓発をしっかりと実効性がある形で行うべきかと私は考えますけど、改めて御見解お伺いをしたいと思います。